首个国产“现货型”CAR-T步入临床，北恒生物会是第一个“吃螃蟹的人”吗？丨医麦猛爆料

2022年3月17日/医麦客新闻 eMedClub News/--2022年3月17日，据国家药监局药品审查中心（CDE）官网公示，南京北恒生物科技有限公司（以下简称“北恒生物”）自主研发的“CTA101 UCAR T细胞注射液”（通用型CAR-T）的临床试验申请获得国家食品药品监督管理局（NMPA）的默示许可，适应症为治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ r/r B-ALL）。

根据公开资料显示，CTA101是国内首个基于CRISPR基因编辑技术的免疫细胞治疗产品，也是国内首个“现货型”异体来源的CAR-T创新药。

CTA101是一款双靶点UCAR-T细胞注射液，针对CD19和/或CD22阳性成人复发/难治急性淋巴白血病。该产品采用北恒生物第一代UCAR-T平台，结合CRISPR基因编辑技术，敲除TRAC基因以避免移植物抗宿主病（GvHD），同时敲除CD52基因并联合使用抗CD52单抗避免患者对CAR-T细胞的排异反应（HvG），延长UCAR-T细胞的体内存续时间。而经过慢病毒转导制备CD19/CD22双靶点的CAR结构，可避免CD19/CD22靶点下调或丢失所致的无效或复发情况。

▲ CTA101的特征（图片来源：Clinical Cancer Research）

2021年4月，CTA101探索性临床研究（IIT）结果在Clinical Cancer Research 原著论文形式发表，初步数据显示，CTA101安全性及有效性良好。

该论文的通讯作者黄河教授指出， 本研究结果初步验证了通用型CAR-T产品CTA101治疗r/r B-ALL较高的安全性且疗效结果积极；初步验证了CRISPR/Cas9基因编辑在通用型CAR-T产品开发的可行性，此外双靶点设计有望成为降低B-ALL复发率的一种方案。

在研究中CTA101体现出了通用型CAR-T的一些优势特征，如：明显降低了输注等待时间、有效降低了患者输注前的脱落率、并为某些无条件接受自体CAR-T治疗的患者（如高白细胞性白血病、T淋巴细胞过低等情况）提供了治疗机会。未来，期待更多的通用型CAR-T进入临床，为解决未满足的医疗需求提供更多选择。

参考资料：

1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

2.浙大一院血液科骨髓移植中心《世界首个基于CRISPR/Cas9基因编辑的双靶点通用型CAR-T细胞治疗B急淋的临床研究成果》